İlaç şirketleri Biogen ve Eisai Salı günü, Alzheimer hastalığı için geliştirdikleri bir ilacın, büyük bir son aşama klinik denemede bilişsel gerileme oranını yavaşlattığını söyledi.
Güçlü sonuçlar, ilacın onay kazanma şansını artırır ve tekrar tekrar başarısız olan veya karışık sonuçlar veren bir Alzheimer ilacı sınıfı için yeni bir umut sunar.
Olumlu veriler, şirketin başka bir Alzheimer ilacı olan Aduhelm’i feci şekilde piyasaya sürmesinden sonra Biogen’e ikinci bir şans da sunuyor. Bu ilaç, bilişsel gerilemeyi yavaşlatabileceğine dair çok az kanıta rağmen geçen yıl yasal onay aldı, Medicare tarafından yalnızca keskin bir şekilde sınırlı kapsama alındı ve ticari bir başarısızlık olduğu kanıtlandı.
Sonuçlar, yeni ilaç olan lecanemab için daha güçlü görünüyor. Lecanemab alan gönüllüler grubundaki bilişsel düşüş, hafif bilişsel bozukluğu veya hafif düzeyde bilişsel bozukluğu olan yaklaşık 1.800 katılımcının katıldığı klinik deneyde plasebo alan gruba kıyasla yüzde 27 azaldı. Alzheimer hastalığı, şirketler söyledi.
İntravenöz infüzyon yoluyla uygulanan lecanemab denemesi, beyni amiloid adı verilen bir proteinin birikmesiyle oluşan plaklardan temizlemenin Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını test eden bugüne kadarki en büyük denemeydi. Aduhelm benzer şekilde çalışmak üzere tasarlanmıştır.
Önceki anti-amiloid ilaçlarda olduğu gibi, lecanemab alan bazı hastalarda beyin şişmesi veya beyin kanaması yaşandı, ancak bu yan etkilerin prevalansı Aduhelm ve diğer deneysel ilaçlardan daha düşüktü.
Eisai, Aduhelm’e verilen onay türü olan hızlandırılmış onay için zaten başvurmuştu. Süreç, Gıda ve İlaç İdaresi’nin, belirsiz bir yarar kanıtına sahip olmaları, ancak bir hastalığın biyolojik yolunu, hastalara fayda sağlama olasılığı makul olarak kabul edilen bir şekilde etkilemeleri durumunda, ilaçlara yeşil ışık yakmasına olanak tanır. Şirket Salı gecesi, Ocak ayı başlarında beklenen bir FDA kararıyla önce hızlandırılmış onay süreciyle devam edeceğini ve ardından tam onay almak için daha yeni verileri kullanacağını söyledi. (Hızlandırılmış onay, şirketlerin daha fazla deneme yapmasını ve ilaçlarının işe yaradığını kanıtlamalarını gerektirir.)
Analistler, lecanemabın veya herhangi bir etkili Alzheimer ilacının büyük olasılıkla milyarlarca dolarlık bir gişe rekorları kıracağını tahmin ediyor.
Baird yatırım bankası analisti Brian Skorney, “Biogen için onları Alzheimer oyununa geri koyuyor” dedi.
Salı gecesi gazetecilere verdiği bir brifingde, Eisai’nin başkanı ve CEO’su Ivan Cheung, sonuçların “Alzheimer hastalığını bu çok erken semptomatik aşamada gerçekten yavaşlatabileceğinizi gösteren ilk kesin pozitif büyük klinik deneyi” temsil ettiğini söyledi.
İlacın, almaya başladıktan yaklaşık altı ay sonra hastalara fayda sağlamaya başladığını ve hastalar ilaca başladıktan 18 ay sonra deneme bitene kadar yararın arttığını söyledi.
Şirketler Kasım ayında daha ayrıntılı sonuçlar sunmayı planlıyor.
Bazı uzmanlar, ilacın bilişsel düşüşü 18 puanlık bir ölçekte 0,45 oranında yavaşlatma yeteneğinin en iyi ihtimalle mütevazı olduğunu ve hastalığın hafif erken evrelerindeki hastaların fark edebileceği bir fark olmayabileceğini söyledi.
Güney Kaliforniya Üniversitesi’ndeki California Alzheimer Hastalığı Merkezi direktörü Dr. Lon Schneider, etkinin “küçük olduğunu ve pek çok kişi tarafından klinik olarak minimal düzeyde önemli bir fark olarak görülmeyeceğini” söyledi. Ancak, “diğerleri kesinlikle aynı fikirde değil ve bunun klinik olarak anlamlı olduğunu söylüyor” diye ekledi.
Dr. Schneider, “nispeten düşük” beyin şişmesi ve kanama oranlarının “lecanemabın kullanımının Aduhelm’den daha kolay olduğunu gösterdiğini” söyledi.
“Gerçek veri veya raporlara sahip olmadan yapılması genellikle olası bir şey olan bir basın açıklamasının gerçek değerinden alınmasına rağmen, lecanemab’ın büyük olasılıkla yalnızca bu çalışmaya dayanarak düzenli pazarlama onayı alacağı görülüyor” dedi.
Brifingde Bay Cheung, şirketin sonuçları “klinik olarak çok anlamlı” olarak gördüğünü söyledi, ancak “Elbette, hastalığın bu aşaması için klinik anlamlılığın ne olduğu konusunda farklı görüşler var” dedi.
Diğer şirketler de, Aduhelm’den önce yirmi yıldır yeni bir tedavi görmemiş olan Alzheimer ilaçları pazarını sarsabilecek tedaviler geliştiriyorlar. Bu yılın sonundan önce, Roche’un gantenerumab olarak bilinen bir ilaçla ilgili iki çalışmadan veri bildirmesi bekleniyor. FDA’nın, donanemab olarak bilinen Eli Lilly’den bir Alzheimer ilacına hızlandırılmış onay verip vermeme konusunda Ocak ayı başlarında karar vermesi ve bu ilaca ilişkin gelecek yılın ortasında yapılacak daha geniş bir çalışmanın sonuçlarına göre karar vermesi bekleniyor.
Bay Skorney, lecanemab üzerine yapılan çalışmanın sonuçları “diğer ilaçlar için başarılı olmaları durumunda yenmesi zor olacağını düşündüğüm yüksek bir çıta belirledi” dedi.
Güçlü sonuçlar, ilacın onay kazanma şansını artırır ve tekrar tekrar başarısız olan veya karışık sonuçlar veren bir Alzheimer ilacı sınıfı için yeni bir umut sunar.
Olumlu veriler, şirketin başka bir Alzheimer ilacı olan Aduhelm’i feci şekilde piyasaya sürmesinden sonra Biogen’e ikinci bir şans da sunuyor. Bu ilaç, bilişsel gerilemeyi yavaşlatabileceğine dair çok az kanıta rağmen geçen yıl yasal onay aldı, Medicare tarafından yalnızca keskin bir şekilde sınırlı kapsama alındı ve ticari bir başarısızlık olduğu kanıtlandı.
Sonuçlar, yeni ilaç olan lecanemab için daha güçlü görünüyor. Lecanemab alan gönüllüler grubundaki bilişsel düşüş, hafif bilişsel bozukluğu veya hafif düzeyde bilişsel bozukluğu olan yaklaşık 1.800 katılımcının katıldığı klinik deneyde plasebo alan gruba kıyasla yüzde 27 azaldı. Alzheimer hastalığı, şirketler söyledi.
İntravenöz infüzyon yoluyla uygulanan lecanemab denemesi, beyni amiloid adı verilen bir proteinin birikmesiyle oluşan plaklardan temizlemenin Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını test eden bugüne kadarki en büyük denemeydi. Aduhelm benzer şekilde çalışmak üzere tasarlanmıştır.
Önceki anti-amiloid ilaçlarda olduğu gibi, lecanemab alan bazı hastalarda beyin şişmesi veya beyin kanaması yaşandı, ancak bu yan etkilerin prevalansı Aduhelm ve diğer deneysel ilaçlardan daha düşüktü.
Eisai, Aduhelm’e verilen onay türü olan hızlandırılmış onay için zaten başvurmuştu. Süreç, Gıda ve İlaç İdaresi’nin, belirsiz bir yarar kanıtına sahip olmaları, ancak bir hastalığın biyolojik yolunu, hastalara fayda sağlama olasılığı makul olarak kabul edilen bir şekilde etkilemeleri durumunda, ilaçlara yeşil ışık yakmasına olanak tanır. Şirket Salı gecesi, Ocak ayı başlarında beklenen bir FDA kararıyla önce hızlandırılmış onay süreciyle devam edeceğini ve ardından tam onay almak için daha yeni verileri kullanacağını söyledi. (Hızlandırılmış onay, şirketlerin daha fazla deneme yapmasını ve ilaçlarının işe yaradığını kanıtlamalarını gerektirir.)
Analistler, lecanemabın veya herhangi bir etkili Alzheimer ilacının büyük olasılıkla milyarlarca dolarlık bir gişe rekorları kıracağını tahmin ediyor.
Baird yatırım bankası analisti Brian Skorney, “Biogen için onları Alzheimer oyununa geri koyuyor” dedi.
Salı gecesi gazetecilere verdiği bir brifingde, Eisai’nin başkanı ve CEO’su Ivan Cheung, sonuçların “Alzheimer hastalığını bu çok erken semptomatik aşamada gerçekten yavaşlatabileceğinizi gösteren ilk kesin pozitif büyük klinik deneyi” temsil ettiğini söyledi.
İlacın, almaya başladıktan yaklaşık altı ay sonra hastalara fayda sağlamaya başladığını ve hastalar ilaca başladıktan 18 ay sonra deneme bitene kadar yararın arttığını söyledi.
Şirketler Kasım ayında daha ayrıntılı sonuçlar sunmayı planlıyor.
Bazı uzmanlar, ilacın bilişsel düşüşü 18 puanlık bir ölçekte 0,45 oranında yavaşlatma yeteneğinin en iyi ihtimalle mütevazı olduğunu ve hastalığın hafif erken evrelerindeki hastaların fark edebileceği bir fark olmayabileceğini söyledi.
Güney Kaliforniya Üniversitesi’ndeki California Alzheimer Hastalığı Merkezi direktörü Dr. Lon Schneider, etkinin “küçük olduğunu ve pek çok kişi tarafından klinik olarak minimal düzeyde önemli bir fark olarak görülmeyeceğini” söyledi. Ancak, “diğerleri kesinlikle aynı fikirde değil ve bunun klinik olarak anlamlı olduğunu söylüyor” diye ekledi.
Dr. Schneider, “nispeten düşük” beyin şişmesi ve kanama oranlarının “lecanemabın kullanımının Aduhelm’den daha kolay olduğunu gösterdiğini” söyledi.
“Gerçek veri veya raporlara sahip olmadan yapılması genellikle olası bir şey olan bir basın açıklamasının gerçek değerinden alınmasına rağmen, lecanemab’ın büyük olasılıkla yalnızca bu çalışmaya dayanarak düzenli pazarlama onayı alacağı görülüyor” dedi.
Brifingde Bay Cheung, şirketin sonuçları “klinik olarak çok anlamlı” olarak gördüğünü söyledi, ancak “Elbette, hastalığın bu aşaması için klinik anlamlılığın ne olduğu konusunda farklı görüşler var” dedi.
Diğer şirketler de, Aduhelm’den önce yirmi yıldır yeni bir tedavi görmemiş olan Alzheimer ilaçları pazarını sarsabilecek tedaviler geliştiriyorlar. Bu yılın sonundan önce, Roche’un gantenerumab olarak bilinen bir ilaçla ilgili iki çalışmadan veri bildirmesi bekleniyor. FDA’nın, donanemab olarak bilinen Eli Lilly’den bir Alzheimer ilacına hızlandırılmış onay verip vermeme konusunda Ocak ayı başlarında karar vermesi ve bu ilaca ilişkin gelecek yılın ortasında yapılacak daha geniş bir çalışmanın sonuçlarına göre karar vermesi bekleniyor.
Bay Skorney, lecanemab üzerine yapılan çalışmanın sonuçları “diğer ilaçlar için başarılı olmaları durumunda yenmesi zor olacağını düşündüğüm yüksek bir çıta belirledi” dedi.